Anvisa suspende ensaio clínico de terapia avançada por segurança
12 de junho de 2026 · Ministério da Saúde/Agência Nacional de Vigilância Sanitária/2ª Diretoria/Gerência-Geral de Produtos Biológicos, Radiofármacos, Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas
A Anvisa suspendeu um ensaio clínico de terapia avançada por questões de segurança. A decisão afeta um estudo com crianças pequenas com atrofia muscular espinhal.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) decidiu suspender um ensaio clínico envolvendo um produto de terapia avançada. A medida foi tomada por motivos de segurança, conforme previsto na legislação vigente.
O ensaio clínico em questão era conduzido pela empresa Gemma Biotherapeutics, Inc., com a Intrials Pesquisa Clínica Ltda como solicitante. O estudo visava avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma nova terapia em crianças pequenas com atrofia muscular espinhal tipo 1.
Na prática, a suspensão significa que o estudo não poderá continuar até que as questões de segurança sejam resolvidas. Isso pode impactar o desenvolvimento de tratamentos para essa condição rara e grave em crianças.
Os principais afetados por essa decisão são os participantes do estudo, que são crianças de 2 semanas a menos de 12 meses de idade com atrofia muscular espinhal tipo 1. As famílias dessas crianças também são diretamente impactadas.
Não foram divulgados detalhes sobre os valores envolvidos ou prazos para a retomada do estudo. A decisão entra em vigor imediatamente a partir da publicação da resolução.
Essa suspensão se insere em um contexto maior de cautela e rigor na aprovação de novas terapias, especialmente aquelas que envolvem populações vulneráveis, como crianças.
Responsável
Anderson Vezali Montai
Ministério da Saúde/Agência Nacional de Vigilância Sanitária/2ª Diretoria/Gerência-Geral de Produtos Biológicos, Radiofármacos, Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas
Quem é afetado
crianças com atrofia muscular espinhal tipo 1 e suas famílias
Ver texto original do ato
Texto completo
RESOLUÇÃO-RE Nº 2.321, DE 10 DE jUNHO DE 2026 O GERENTE-GERAL SUBSTITUTO DE PRODUTOS BIOLÓGICOS, RADIOFÁRMACOS, SANGUE, TECIDOS, CÉLULAS, ÓRGÃOS E PRODUTOS DE TERAPIA AVANÇADA DA AGÊNCIA NACIONAL DE VIGILÂNCIA SANITÁRIA, no uso das atribuições que lhe confere o art. 109, aliado ao art. 203, I, § 1º do Regimento Interno aprovado pela Resolução da Diretoria Colegiada - RDC nº 585, de 10 de dezembro de 2021, resolve: Art. 1º Suspender ensaio clínico com produto de terapia avançada por medidas de segurança, nos termos da Resolução da Diretoria Colegiada - RDC nº 506, de 27 de maio de 2021. Art. 2º Esta Resolução entra em vigor na data de sua publicação. ANDERSON vezali montai ANEXO Patrocinador: Gemma Biotherapeutics, Inc. Empresa Solicitante: Intrials Pesquisa Clínica Ltda CNPJ: 04.717.004/0001-46 Número do processo: 25351.103320/2025-28 Expediente: 0823380/25-4 Título do ensaio clínico: Estudo, aberto e multicêntrico de fase 1-2 para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia de uma dose única de GB221 administrada na cisterna magna de participantes pediátricos de 2 semanas a menos de 12 meses de idade com atrofia muscular espinhal tipo 1. CE/Documento de importação: CE 0011/25 GSTCO/GGBIO/DIRE2/ANVISA Este conteúdo não substitui o publicado na versão certificada. Borda do rodapé Logo da Imprensa